AÜ Gen ve Hücre Çare Merkezi Müdürü Prof. Dr. Salih Şanlıoğlu ile alıştırma arkadaşları Prof. Dr. Mustafa Kemal Balcı, Prof. Dr. Hasan Ali Altunbaş, Prof. Dr. Thomas Griffith, Prof. Dr. Ahter Şanlıoğlu, araştırma görevlileri Hale Taşyürek ve Yunus Emre Ekşi kadar yürütülen 5 yıllık proje sonunda, şeker hastalığına karşısında yeni cins gen tedavi ilaçları geliştirildi. Yeni cins ilaçların tek dozda şeker hastalığını iyileştirici özelliği olduğu, bunun dünyada bir ilk olduğu kaydedildi.
Prof. Dr. Salih Şanlıoğlu, geliştirilen ilacı başlangıçta fareler üstünde denediklerdini kaydetti. Prof. Dr. Şanlıoğlu, ilk olarak deney hayvanlarını yüksek kalorili özel içerikli yemle besleyerek, insanlarda obezite kaynaklı Herif 2 şeker hastalığı bulgularını taklit eden, insülin direnci, glukoz hoşgörü bozukluğu ve kan şekeri yüksekliğiyle seyreden bir model oluşturduklarını söyledi. Prof. Dr. Şanlıoğlu, obez deneklere gen aktarımının insülin direncini kırdığını, glukoz toleransını iyileştirdiğini, kan yağlarını azaltarak diyabet gelişimini tamamıyla engellediğinin saptama edildiğini açıkladı. Prof. Dr. Şanlıoğlu, bu çalışmanın sonuçlarının da Nature Gene Therapy dergisinin 2018 yılı Temmuz sayısında yayımlanarak dergiye kapak konusu olduğunu belirtti.
“TEK DOZDA DİYABETE SON”
Prof. Dr. Şanlıoğlu, şu lahza dünya çapında şeker hastalığına karşısında geliştirilme aşamasında çok sayıda ilaç olduğunu, bunlar arasında FDA tasdikli GLP-1 Reseptör Agonistleri diye tanıdık yeni tür ilaçların en etkili antidiyabetik ajanlar olarak kabul gördüğünü belirtti. Prof. Dr. Şanlıoğlu, “Diyabet hastaları, ilgili ilaçları hayatları her tarafında her gün kendilerine iğne yapmak zorunda. Biz yaptığımız alıştırma ile bu ilaçların gen formunu gen nakil vektörlerine klonlayarak, tek bir enjeksiyonla hastaların ömür boyu bu ilaçları kullanma zorunluluklarını ortadan kaldırma potansiyeli olan yeni bir gen terapi ilacı (LentiGLP-1) geliştirdik” diye konuştu.
Prof. Dr. Şanlıoğlu, geliştirilen ilacın diyabetin en önemli bulguları olan insülin dirençliliğini kırdığını, beta gözenekli olan fonksiyon bozukluğunu düzelttiğini ve kan şekerini beta hücre rejenerasyonu yoluyla düşürerek kilo kaybına yol açtığını gözlemlediklerini belirtti. Prof. Dr. Şanlıoğlu, pankreas hücrelerini baştan programlama özelliği de olan gen nakil çalışmasının, ABD’deki Human Yine Therapy dergisinde Temmuz ayında yayımlandığı bilgisini de paylaştı.
YAKIN ZAMANDA İNSAN ÜZERINDE KULLANILACAK
Bir sonraki aşamada bu çalışmaya ilişkin onay aldıktan sonra geliştirilen gen terapi ilacıyla önce diyabete yakalanmış hasta kedilerin tedavi edilmesinin planlandığını aktaran Prof. Dr. Şanlıoğlu, Gen ve Gözenekli Olan Tedavi Merkezi olarak nihai hedeflerinin ise klinik denemeler, yani aynı çalışmaların diyabetli insanlarda da yapılabilmesi olduğunu dile getirdi.
Keza Avrupa, hem de ABD’de öbür hastalıklarda kullanımı yeni onaylanmış (metabolik hastalıklar, bağışıklık yetmezlik sendromu, kan kanseri ve körlük) gen ve hücresel tedavi ürünleri olduğunu bildiren Prof. Dr. Şanlıoğlu, bu ilaçların ortalama fiyatının 1 milyon dolar civarında olduğunu sözlerine ekledi. Diyabeti tek dozda iyileştiren ilaçları ise dünyada ilk olarak kendilerinin ürettiğini aktaran Prof. Dr. Şanlıoğlu, bu yeni tür ilaçların fiyatının yüksek olmasının esas nedeninin katma değeri yüksek, ileri teknoloji ürünü olmasının yanına, tek dozla hastalığa belli çözüm imkanı sunması olduğunu belirtti. Ülkemiz insanına bu çare imkanını sunabilmenin tek yolunun yeni nesil gen ve hücreli tedavi ilaçlarını kendi merkezlerinde üretebilmek olduğunu söyleyen Prof. Dr. Şanlıoğlu, yerli hap geliştirme çalışmalarına siklet verilmesi gerektiğini vurguladı.
